Grünenthal 在 IASP 2026 公布 Qutenza 术后神经病理性疼痛 III 期 RISE 结果
Grünenthal 在泰国曼谷举行的 2026 年 IASP 世界疼痛大会上以 late-breaking 壁报形式公布 Qutenza 治疗术后神经病理性疼痛的 III 期 RISE 试验(n=409)数据,第 2 至 12 周平均疼痛强度(API)降幅显著优于对照,达到预设主要终点之一。
Grünenthal 在泰国曼谷举行的 2026 年 IASP 世界疼痛大会上以 late-breaking 壁报形式公布 Qutenza 治疗术后神经病理性疼痛的 III 期 RISE 试验(n=409)数据,第 2 至 12 周平均疼痛强度(API)降幅显著优于对照,达到预设主要终点之一。
一项全球多中心、开放标签的 III 期扩展研究将评估 riliprubart 在成人 CIDP 患者中的长期安全性与疗效,入组对象为已完成 3 项母研究(PDY16744、EFC17236 或 EFC18156)Part B 且希望继续治疗者。计划入组约 300 例,治疗时长最长约 3 年,参与总时长含随访最长约 4 年;停药者至少随访 55 周。
一项双盲、随机、安慰剂对照、多中心 III 期研究(DEEp SEA)正在评估 LP352 治疗 Dravet 综合征儿童及成人患者癫痫发作的疗效、安全性和耐受性。研究分为筛选期、滴定期和维持期,随后进入减量期与随访期,受试者随机接受 LP352 或安慰剂,总研究时长约 24 个月。
一项研究正在评估 ABCL635 皮下注射单次及多次给药的效果,受试者包括健康男性、伴或不伴血管舒缩症状(VMS)或潮热的绝经后女性,以及伴中重度绝经相关 VMS 的绝经后女性。研究将在全部受试者中评估安全性、耐受性、药代动力学(PK)与药效动力学(PD)参数,并在伴中重度症状的绝经后女性中评估对 VMS 发生频率与严重程度的影响。
ProJenX 将在 2026 NEALS 年会上公布 prosetin 开发项目更新,包括 Phase 1b 研究 PRO-101 的长期临床数据。prosetin 是一款口服、CNS 穿透性 MAP4K 抑制剂,用于 ALS;公司称已在 PRO-101 中达到目标治疗暴露、观察到与暴露相关的靶点结合,并在长期给药中维持良好安全性。
Alnylam 公布在研 RNAi 疗法 brezosiran(ALN-HTT02)治疗亨廷顿病的 Phase Ib 初步结果,5 个已完成队列共 48 名受试者中突变亨廷顿蛋白呈剂量依赖性下降。
一项观察性研究将在韩国 SMA 患者中评估 Nusinersen(Spinraza®)在常规医疗照护下的长期安全性,主要终点为研究期间发生不良事件和严重不良事件的人数。研究还考察药物对肌肉功能与活动能力的影响、入组后生存时间及需要呼吸辅助的人数,受试者每约 4 个月随访一次,最长参与 2 年。
Bristol Myers Squibb 周五披露,其研究性 CAR-T 疗法在一项针对多发性硬化的 Phase 1 试验中有一名患者死亡。该患者出现标准自免治疗无法缓解的运动症状,随后接受强效免疫抑制剂,发生脓毒性肺炎后死亡。Bristol 在给 STAT 的声明中称,该患者在接受 CAR-T 前已因一系列其他并发症接受治疗,这使判断问题根本原因变得困难。
Prilenia Therapeutics 与 Ferrer 获得欧盟授权,启动 pridopidine 治疗亨廷顿病(HD)的验证性 III 期 PRECISE-HD 试验,欧盟入组本月启动。该全球随机双盲安慰剂对照试验计划入组约 400 例早期至中期 HD 患者,在加拿大、欧盟、英国和美国的至多 75 个中心开展,主要终点为第 52 周 cUHDRS 评分较基线的变化。
Merz Therapeutics 已完成 XEOMIN(incobotulinumtoxinA)用于发作性和慢性偏头痛预防的两项全球 III 期试验患者入组,比计划提前六个月,在北美和欧洲 109 个研究中心共入组约 1800 名成人。MINT-E 和 MINT-C 的主要终点为基线至第 6 个月每月偏头痛天数的变化,次要终点包括每月头痛天数、急性用药天数及每个注射周期末两周内的偏头痛频率。