Parexel 首席患者官 Stacy Hurt:AI 设计临床试验时可能漏掉什么
Parexel 首席患者官、四期癌症幸存者 Stacy Hurt 指出,AI 在优化临床试验方案时能识别采血次数、就诊安排等负担,却可能误判患者体验,例如把试验用药输注时间列为负担,而忽略患者接受标准化疗本就要占用同样时长。她引用 Tufts 分析称,III 期试验一次方案修订的直接成本中位数为 535,000 美元,II 期为 141,000 美元,强调患者视角应在方案设计早期介入。
Parexel 首席患者官、四期癌症幸存者 Stacy Hurt 指出,AI 在优化临床试验方案时能识别采血次数、就诊安排等负担,却可能误判患者体验,例如把试验用药输注时间列为负担,而忽略患者接受标准化疗本就要占用同样时长。她引用 Tufts 分析称,III 期试验一次方案修订的直接成本中位数为 535,000 美元,II 期为 141,000 美元,强调患者视角应在方案设计早期介入。
一位内科医生兼卫生政策研究者讲述自己冻卵时被医生以年龄和激素水平施压、一周内仓促签约的经历,指出生育行业本质是逐利产业。美国冻卵患者从2014年4153人增至2021年16436人,2024年全球卵子与胚胎储存行业估值44.9亿美元,预计2030年达112.6亿美元。研究显示仅5.7%冻卵者在5-7年内使用卵子,其中仅28.9%尝试最终活产。
宾夕法尼亚州一名执业儿科医生讲述在麻疹疫情期间如何安抚家长并传递准确信息:该州报告病例已超1300例,其中33%为儿童。CDC数据显示麻疹住院风险为1/5、死亡风险为1-3/1000,并可引起耳部感染、腹泻、肺炎和脑肿胀等并发症。儿科医生建议符合条件者接种MMR疫苗,第二剂可最早在第一剂后28天接种,并避免前往疫情地区、减少未接种儿童与有症状者接触。
Endpoints Signal 第三季度 Biopharma Sentiment Index 调查 569 位业内人士显示,自 Marty Makary 于 5 月 12 日辞去 FDA 局长后,监管环境相对评分从 Q2 的 50 升至 75(一年前仅 23,100 为中性)。金融与投资机构中 40% 认为环境较一年前更有利、23% 认为更差,而大型药企仍有 58% 认为监管状况在恶化。
在 ESMO 年会上,一项 III 期研究显示癌症疫苗 intismeran autogene 相比单用 pembrolizumab(Keytruda)将复发或死亡风险降低 42%,这是首个在肿瘤领域达到 III 期终点的新抗原 mRNA 疗法。
美国儿科医生Jonathan E. Kohler与Mary A. King撰文指出,2022年"三重疫情"期间儿童医院满负荷、转诊无床可收的局面到2026年已成常态,社区医院因儿科业务亏损而逐步放弃常见病儿科诊疗。文章呼吁提高Medicaid儿科支付、将区域性患者转运协调中心(RMOCC)纳入灾害规划并恢复拨款,同时支持儿童医院向小医院提供远程会诊与培训。
Immunic Therapeutics 新任 CEO Erik Lundgren 将公司重心押在其主导资产 vidofludimus calcium 上,该潜在 first-in-class 口服疗法预计 2026 年底读出两项复发型 MS 的 Phase 3 数据。
一位家庭执业护士在门诊中反复遇到同一类患者:检查、生命体征和化验都正常,却因精力不如从前而认定自己出了问题。她认为医学擅长排查贫血、睡眠呼吸暂停等病因,却无法回答“日常生活消耗下人本该多疲惫”,并把这股焦虑与19世纪神经衰弱及当下社交媒体算法塑造的完美健康形象联系起来。
在 ESMO 年会现场,Moderna CEO Stéphane Bancel 接受 STAT 采访,谈及个体化 mRNA 疗法 intismeran 在黑色素瘤 III 期研究中取得成功后的下一步,以及这一结果对公司研发和商业策略的影响。该研究由 Moderna 与 Merck 合作推进,Bancel 称团队已在该项目上投入十年。原文为 STAT+ 付费内容,访谈正文未完整公开。
文章讨论临床技术应如何重新设计以减轻医生的认知负荷,而非仅辅助记录病历。作者提出 AI 应像住院医师向主治医师汇报那样,综合既往就诊、化验和病理记录,生成高信号简报,让医生在进入诊室前就掌握关键变化。文章还建议临床管理者测量非工作时间文书负担与诊室内看屏幕时间占比,并检验工具是否具备专科语境理解能力。
Azurity Pharmaceuticals 今年 6 月收购了 naltrexone HCl/bupropion HCl 及相关产品组合,认为该药 2014 年获 FDA 批准后商业失败并非分子本身的问题,而是当时肥胖治疗市场尚未成熟。GLP-1 改变了肥胖治疗格局,患者认知、医生参与和支付覆盖随之变化,使这款老药所处的市场环境与十年前根本不同。
确诊多发性硬化症五年后,演员 Christina Applegate 本周透露自己曾被误诊,让 MS 诊断这一神经科难题进入公众视野。随着影像、生物标志物和 McDonald 诊断标准的更新,诊断过程已从数年缩短到数月,但误诊与延迟诊断仍并存。目前 MS 尚无治愈手段,但有超过 20 种疗法可减少疾病活动、延缓恶化,早期规范治疗尤为关键。
STAT 的 First Opinion 栏目刊发读者来信,回应三篇评论文章。前两封围绕 Tyler Shultz 撰写的 Theranos 与 Elizabeth Holmes 一文展开,讨论其血检经济模式与纪录片拍摄伦理;第三封回应 Marcela Gottschald 关于患者停药原因的文章,强调长期用药的心理因素常被临床忽视。
上周柏林世界卫生峰会一场遵循查塔姆宫守则的会议上,与会者围绕多边主义重构、彼此坦诚对话及科学信任展开反思。有人指出用科学产物传播反科学存在悖论,并强调避免被负面情绪感染的重要性。
Bain & Company 分析显示,处于 II/III 期的药物数量同比增长约 9%,120 名申办方、CRO 与试验机构受访者估计 53% 的当前 II/III 期试验面临延迟,高于 2020 年前的 44%。
《The Lancet》评论聚焦 Deucrictibant 作为遗传性血管性水肿(HAE-C1INH)的新型口服按需治疗。HAE-C1INH 以反复、通常不可预测的血管性水肿发作为特征,未治疗发作常严重且持续达 3–5 天,致显著疾病负担甚至死亡。此类肿胀对 antihistamines、corticosteroids 或 epinephrine 均无应答。
患者越来越多地在就诊前使用对话式 AI 寻求可能的诊断,但临床证据匮乏且多为合成数据。AMIE 在文本问诊中表现优于基层医生,但其"患者"均为演员;一项纳入 2069 例患者的随机试验中,聊天机器人可生成病史、初步诊断和检查医嘱,部分场景无工作人员支持,但主要终点主要聚焦效率。
《The Lancet》社论指出,伴随智能手机与无处不在的数字连接成长的一代儿童,正面临网络羞辱与霸凌、永久数字足迹及被武器化的注意力经济。生成式人工智能在提供情感支持与陪伴的同时,也将最私密的披露交给万亿美元级科技公司。
《柳叶刀》系列文章提出用协调的系统性方法审视并应对数字化对全球健康与福祉的挑战,并将青少年使用社交媒体作为考察健康数字决定因素(DDoH)的重要起点。该评论聚焦产品安全与责任法在治理这些数字决定因素中的作用。
《柳叶刀》评论文章指出,美国药物过量死亡人数在经历十余年上升后出现下降。据美国CDC的临时估算,2025年约有7万人死于药物过量,比2024年减少近14%,为连续第三年下降,较2022年近10.8万人的高点明显回落。全美几乎所有州2025年的药物过量死亡人数都低于上一年。