FDA 授予 Octant 在研口服小分子 OCT-980 孤儿药资格，用于视网膜色素变性
FDA 已授予 Octant 在研口服小分子 OCT-980 孤儿药资格，用于治疗视网膜色素变性（RP），具体涵盖视紫红质相关常染色体显性视网膜色素变性（RHO-adRP）。OCT-980 通过纠正蛋白错误折叠、恢复视紫红质正常细胞内转运发挥作用，目前正在美国开展 Phase I/II 研究。该资格可带来获批后七年美国市场独占权及临床试验税收抵免等激励。
#罕见病
Pharmaceutical TechnologyAI 评分3838 EMA What's NewAI 评分1212 EMA 发布 Sapropterin Dipharma（sapropterin）EPAR：用于 PKU 及 BH4 缺乏症，2022 年 2 月 16 日获批，第 9 版修订
Sapropterin Dipharma 是 sapropterin 的仿制药，与欧盟已批准的 Kuvan 生物等效，用于治疗 PKU 或 BH4 缺乏症成人和各年龄段儿童的高苯丙氨酸血症。该药于 2022 年 2 月 16 日获欧盟上市许可，最新产品信息修订日期为 2026 年 10 月 28 日。EMA 认为其质量与 Kuvan 可比，获益大于风险。
PR Newswire HealthAI 评分2222 IFPA 2026 世界银屑病日：年轻人发声反对污名化与歧视
IFPA 在 10 月 29 日世界银屑病日发起全球 campaign“Look Beyond My Skin”，聚焦年轻银屑病患者遭受的污名化与歧视。全球逾 1 亿人患银屑病及银屑病关节炎，三分之一患者在 20 岁前出现首发症状。IFPA 同时发布聚焦年轻患者的全球报告，并呼吁将心理健康支持纳入皮肤科诊疗。
PR Newswire HealthAI 评分2222 Medunik USA 重申对 UCD 患者的承诺：Pheburane®（苯丁酸钠）持续供应
Medunik USA 在另一款尿素循环障碍（UCD）治疗药物宣布停产后，重申 Pheburane®（苯丁酸钠）继续供应，该药获 FDA 批准用于成人和儿童 UCD 患者的长期管理。
Pharmaceutical TechnologyAI 评分6565 Arrowhead 的 Redemplo 获英国 MHRA 上市许可，NICE 同步推荐 NHS 报销
Arrowhead Pharmaceuticals 的 Redemplo（plozasiran）获英国 MHRA 上市许可，作为饮食辅助用于降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的甘油三酯水平。
Federal Register · FDAAI 评分3030 FDA 授予 EMCITATE（Tiratricol）罕见儿科疾病产品优先审评券
FDA 就罕见儿科疾病产品 EMCITATE（Tiratricol）签发优先审评券。该券可用于加速后续药物申请的审评。
Journal of Clinical OncologyAI 评分4747 RINGSIDE II 期研究：Varegacestat 治疗硬纤维瘤的随机剂量探索试验
RINGSIDE II 期随机剂量探索试验评估 Varegacestat 治疗硬纤维瘤，结果发表于 Journal of Clinical Oncology。该研究为剂量寻找设计，具体疗效与安全性数据未在标题中披露。
Journal of Clinical OncologyAI 评分4242 Euro-EWING99 研究中 Ewing 肉瘤患者的长期分析
Euro-EWING99 研究对入组 Ewing 肉瘤患者进行了长期分析，结果发表于 Journal of Clinical Oncology。
Journal of Clinical OncologyAI 评分3838 罕见癌症罕见生物标志物小型试验后的临床实践变革
Journal of Clinical Oncology 刊文讨论罕见癌症伴罕见生物标志物的小型试验如何引发临床实践变革。文章聚焦此类小样本研究对治疗决策的影响，未涉及具体药物、样本量或疗效数值。
Journal of Clinical OncologyAI 评分2222 我们是否该把每种癌症都称为罕见癌症？
《Journal of Clinical Oncology》第44卷第30期（2026年10月）刊发文章，讨论是否应将每种癌症都界定为罕见癌症。文章聚焦“罕见癌症”这一定义边界问题，探讨按癌种还是按分子亚型划分罕见性的争议。
PR Newswire HealthAI 评分3838 DifGen Pharmaceuticals 完成 Tafamidis 61 mg 胶囊欧洲分散审批程序
DifGen Pharmaceuticals 宣布 Tafamidis 61 mg 胶囊成功完成欧洲分散审批程序（DCP），这是该公司在欧洲的首个重大监管里程碑。公司计划借此与欧洲成熟药企洽谈授权、监管及战略合作机会。该成果体现其在复杂仿制药与差异化剂型上的开发与监管能力。
PR Newswire HealthAI 评分1212 Breakthrough T1D 颁发四项研究奖，表彰四位 1 型糖尿病研究领军者
Breakthrough T1D 向四位 1 型糖尿病研究领军者颁发奖项，分别为 Carla Greenbaum、William Tamborlane、Peter Thompson 和 Roy Beck。
PR Newswire HealthAI 评分7171 安进将在 ACR Convergence 2026 公布 dazodalibep 治疗干燥综合征的 III 期 OASIZ-301 数据
安进宣布将在 ACR Convergence 2026 公布 dazodalibep 治疗干燥综合征的 III 期 OASIZ-301 研究结果，第 48 周两种给药方案（每 4 周 1。
STAT NewsAI 评分5858 FDA 就个体化基因疗法加快审批路径发布指南草案
FDA 于周二发布指南草案，拟简化部分个体化基因疗法的审批流程。PKD Foundation 社区项目与教育副总裁 Paul Scribner 在当天的罕见病活动上称，这份草案相当于立下一面旗帜，表明这件事很重要。报道指出，基因疗法领域的进展让研究人员和公司相信，许多携带罕见突变的患者可能从这类个体化药物中获益。
PR Newswire HealthAI 评分5858 US WorldMeds 收购 Orbus Therapeutics，推进依氟鸟氨酸用于成人恶性胶质瘤
US WorldMeds 宣布已收购 Orbus Therapeutics，将后者在复发性 3 级星形细胞瘤上的口服依氟鸟氨酸（DFMO）后期项目纳入其罕见病管线，Orbus 成为其全资子公司，交易预付款未披露并含开发、注册和销售里程碑及美国净销售额分级特许权使用费。
ClinicalTrials.govAI 评分2222 评估 Empasiprubart 在成人 CIDP 中疗效与安全性的研究
一项研究将评估 empasiprubart 在成人 CIDP 患者中的疗效与安全性。研究分两部分：A 部分患者随机接受 empasiprubart 或安慰剂治疗 24 周，随后 B 部分所有患者接受 empasiprubart 治疗 96 周。
ClinicalTrials.govAI 评分3838 Nerandomilast 在儿童和青少年间质性肺病中的耐受性、药代动力学及疗效研究（FIBRONEER-chILD）
一项开放标签研究正在评估 Nerandomilast 在 2 至 17 岁间质性肺病（ILD）儿童和青少年中的耐受性、体内处置及疗效。
ClinicalTrials.govAI 评分3030 评估 LP352 治疗 Dravet 综合征儿童及成人患者的 III 期安慰剂对照研究
一项双盲、随机、安慰剂对照、多中心 III 期研究（DEEp SEA）正在评估 LP352 治疗 Dravet 综合征儿童及成人患者癫痫发作的疗效、安全性和耐受性。研究分为筛选期、滴定期和维持期，随后进入减量期与随访期，受试者随机接受 LP352 或安慰剂，总研究时长约 24 个月。
PR Newswire HealthAI 评分2525 AcuraStem 获 ALS Association 的 Hoffman ALS 临床试验奖，支持 AS-241 的 Phase 1 试验
AcuraStem 获得 ALS Association 为期两年、100 万美元的 Hoffman ALS 临床试验奖，用于支持其 UNC13A 项目候选药物 AS-241 的首次人体 Phase 1 试验及配套生物标志物工作。
MHRAAI 评分3838 MHRA 2026年10月安全通报：抗抑郁药自杀风险警示、IXCHIQ 基孔肯雅疫苗撤市与 CRRT 中棘白菌素用药提示
MHRA 2026年10月安全通报实施抗抑郁药新安全措施，在患者信息说明书中加入自杀念头与持续性性功能障碍风险的黑框警告，并新增患者卡与辅助安全说明书，PSSD 术语将纳入部分药品说明书。