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#小分子清除

达到入选标准的报道·同一条事实的多家报道折叠在一个节点,展开可看其余来源。

  1. ClinicalTrials.gov20

    GSK4532990 在 NASH 或疑似 NASH 受试者中的剂量探索研究

    GSK4532990 在 NASH 或疑似 NASH 受试者中开展剂量探索研究,旨在了解该药在体内的药代动力学、在肝脏中的药效动力学,并评估其安全性和耐受性。每名受试者的研究总时长约为 24-36 周。

  2. ClinicalTrials.gov30

    评估 LP352 治疗 Dravet 综合征儿童及成人患者的 III 期安慰剂对照研究

    一项双盲、随机、安慰剂对照、多中心 III 期研究(DEEp SEA)正在评估 LP352 治疗 Dravet 综合征儿童及成人患者癫痫发作的疗效、安全性和耐受性。研究分为筛选期、滴定期和维持期,随后进入减量期与随访期,受试者随机接受 LP352 或安慰剂,总研究时长约 24 个月。

  3. ClinicalTrials.gov22

    英国 NHS 医院启动观察性研究:比较 axSpA 或 PsA 患者使用 Bimekizumab、Risankizumab、Guselkumab、Upadacitinib 或 TNF 抑制剂的治疗有效性

    一项观察性研究将在英国 NHS 医院入组已开始使用 bimekizumab、upadacitinib、risankizumab、guselkumab 或 TNF-α 抑制剂(如 adalimumab、etanercept)的 axSpA 和 PsA 患者。研究将采集患者病历信息,并由患者填写治疗体验问卷,从医护人员和患者两个角度评估治疗有效性。

  4. PR Newswire Health25

    ProJenX 将在 2026 NEALS 年会上公布 prosetin 开发项目数据更新

    ProJenX 将在 2026 NEALS 年会上公布 prosetin 开发项目更新,包括 Phase 1b 研究 PRO-101 的长期临床数据。prosetin 是一款口服、CNS 穿透性 MAP4K 抑制剂,用于 ALS;公司称已在 PRO-101 中达到目标治疗暴露、观察到与暴露相关的靶点结合,并在长期给药中维持良好安全性。

  5. Clinical Trials Arena75

    Mirum 公布 zilurgisertib 治疗儿科 FOP 的 II 期 PROGRESS 队列 2 数据

    Mirum Pharmaceuticals 公布 zilurgisertib(Atebrioz)在 6 至 12 岁以下 FOP 儿科患者中的关键 II 期 PROGRESS 试验队列 2 阳性数据,24 周内口服 ALK2 抑制剂使异位骨化病灶总体积下降并改善临床评估的关节活动度,治疗组未出现新病灶。

  6. STAT News72

    Roche 的 KRAS 药物 divarasib 在二线晚期 NSCLC 中取得数据优势

    STAT 报道称,Roche 的 G12C KRAS 抑制剂 divarasib 在 ESMO 公布的二线晚期非小细胞肺癌研究中表现优于 Amgen 和 Bristol Myers Squibb 较早的 KRAS 抑制剂,被列为本届会议较亮眼的数据集之一。该报道为 STAT+ 付费内容,具体疗效数据未在可见正文中披露。

  7. PR Newswire Health58

    Cumberland 计划就 ifetroban 治疗 DMD 心肌病提交 NDA

    Cumberland Pharmaceuticals 宣布计划向 FDA 提交 ifetroban 治疗 Duchenne 肌营养不良症(DMD)相关心肌病的新药上市申请(NDA),FDA 已在 pre-NDA 会议上同意其滚动审评请求。

  1. Clinical Trials Arena40

    IDWeek 2026:olorofim 在二线侵袭性曲霉病治疗中显示潜力

    IDWeek 2026 公布的数据显示,olorofim 在二线侵袭性曲霉病(IA)治疗中结果积极,尤其在肾脏安全性方面表现突出。作为口服给药、较 AmB 更安全的替代选择,olorofim 有望于 2027 年获得 FDA 批准用于 IA。目前 mould-active azole antifungals(MAAs)仍是 IA 的标准治疗(SOC)。

  2. ClinicalTrials.gov22

    罗伊氏乳杆菌口服辅助治疗炎症性肠病的研究

    一项研究评估口服罗伊氏乳杆菌(Lactobacillus reuteri)作为辅助疗法治疗炎症性肠病2个月的效果。研究将在基线和干预2个月后通过内镜评估肠道炎症,并在内镜时采集肠液样本进行16S rRNA基因测序以评估肠道菌群变化。同时检测外周血炎症标志物和粪便钙卫蛋白水平,以评估肠道炎症的变化。

  3. ClinicalTrials.gov25

    Sonrotoclax(BGB-11417)治疗儿童复发或难治性急性髓系白血病及B细胞急性淋巴细胞白血病的临床研究

    一项临床试验正在评估sonrotoclax(BGB-11417)联合其他抗癌药物治疗儿童及青少年复发或难治性急性髓系白血病(AML)或急性淋巴细胞白血病(ALL)的安全性、药代动力学及疗效。研究主要考察联合用药下sonrotoclax是否安全耐受、机体如何吸收代谢该药,以及联合治疗能否减少或清除白血病。受试者将联合服用sonrotoclax并接受定期体检、血液检查、心脏监测及疗效评估。

  1. The Lancet50

    Lancet 评论:RISE UP 试验中的 Mitapivat——镰状细胞病的新疗法

    Lancet 评论聚焦 RISE UP 试验中的 Mitapivat 作为镰状细胞病新疗法。镰状细胞病是全球最常见的血红蛋白病,影响超过 700 万人,尽管发病率和死亡率高,有效疾病修饰疗法的可及性仍有限。羟基脲和慢性输血可减少血管闭塞危象和卒中等急性并发症并改善血液学指标,但在部分地区的可及性和长期可行性受限。

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