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#罕见病清除

达到入选标准的报道·同一条事实的多家报道折叠在一个节点,展开可看其余来源。

  1. STAT News38

    海洋细菌中发现可杀灭食脑阿米巴的候选化合物

    研究人员从一种海洋细菌中分离出化合物,能比现有疗法更快杀灭多株福氏耐格里阿米巴(N. Fowleri)。该寄生虫引发的感染难以治疗且几乎总是致命,但这一发现距离转化为药物仍有大量工作,研究者的下一步是继续深入研究。

  2. STAT News40

    宾夕法尼亚州荷兰乡村等不及生物制药公司,自建药企

    宾夕法尼亚州兰开斯特的荷兰乡村地区因长期等待生物制药公司无果,决定自建药企。研究人员Kevin Strauss用携带新基因的病毒治疗了患枫糖尿症(MSUD)的小牛Petunia,证明MSUD基因疗法可行,但迄今无一名患者接受该治疗,临床试验亦未开展。

  1. Nature Biotechnology30

    产前治疗的生物工程策略

    Nature Biotechnology 刊文综述产前治疗的生物工程策略,梳理从胎儿外科手术到宫内酶替代治疗的发展脉络。文章引用脊髓脊膜膨出宫内修复随机试验、婴儿型 Pompe 病宫内酶替代治疗等临床证据,并讨论先天性膈疝气管封堵、下尿路梗阻分流等胎儿干预手段的疗效与器械问题。

已经到底了

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