Sapropterin Dipharma 是 sapropterin 的仿制药，与欧盟已批准的 Kuvan 生物等效，用于治疗 PKU 或 BH4 缺乏症成人和各年龄段儿童的高苯丙氨酸血症。该药于 2022 年 2 月 16 日获欧盟上市许可，最新产品信息修订日期为 2026 年 10 月 28 日。EMA 认为其质量与 Kuvan 可比，获益大于风险。
FDA 就罕见儿科疾病产品 EMCITATE（Tiratricol）签发优先审评券。该券可用于加速后续药物申请的审评。
一项研究将评估 empasiprubart 在成人 CIDP 患者中的疗效与安全性。研究分两部分：A 部分患者随机接受 empasiprubart 或安慰剂治疗 24 周，随后 B 部分所有患者接受 empasiprubart 治疗 96 周。
一项开放标签研究正在评估 Nerandomilast 在 2 至 17 岁间质性肺病（ILD）儿童和青少年中的耐受性、体内处置及疗效。
一项双盲、随机、安慰剂对照、多中心 III 期研究（DEEp SEA）正在评估 LP352 治疗 Dravet 综合征儿童及成人患者癫痫发作的疗效、安全性和耐受性。研究分为筛选期、滴定期和维持期，随后进入减量期与随访期，受试者随机接受 LP352 或安慰剂，总研究时长约 24 个月。
MHRA 2026年10月安全通报实施抗抑郁药新安全措施，在患者信息说明书中加入自杀念头与持续性性功能障碍风险的黑框警告，并新增患者卡与辅助安全说明书，PSSD 术语将纳入部分药品说明书。
EMA 已设立自愿性流程，孤儿医疗器械制造商与公告机构可申请相关专家小组支持，覆盖所有类别器械且免费。该流程承接 2024 至 2026 年的试点项目，由 EMA 承担专家小组秘书处并协调申请。主要参与的是儿科与罕见病专家小组，可就孤儿状态认定及临床开发策略提供建议。
EMA 对 emapalumab 治疗噬血细胞性淋巴组织细胞增生症的已同意 PIP 修改申请作出决定，决定编号 EMA/PE/0000225490，决定日期 11/07/2025。该药为静脉输注用浓缩液，未进行合规检查。
EMA 对 Voxzogo（vosoritide）已获批儿科研究计划（PIP）的修改申请作出决定，决定编号 EMA/PE/0000235382，决定日期 11/07/2025。该 PIP 针对先天性、家族性及遗传性疾病领域，适应症为软骨发育不全，剂型为注射用粉末，皮下给药，未进行合规检查。
EMA 对 Fasenra（Benralizumab）用于治疗高嗜酸性粒细胞综合征的儿科研究计划（PIP）修改申请作出决定，决定类型为 PM，决定日期 11/07/2025，PIP 编号 EMA/PE/0000253868。该药拟用剂型为注射液及注射/输注用溶液，给药途径为皮下注射，治疗领域为血液及淋巴系统疾病。
EMA 于 2025 年 8 月 18 日对 Rezdiffra（resmetirom）作出附条件上市许可，用于联合饮食和运动治疗伴 F2 至 F3 肝纤维化的非肝硬化 MASH 成人患者。
推荐理由：EMA 对 Rezdiffra 的附条件批准说明，MASH 伴 F2-F3 纤维化患者此前无获批治疗，审评依据与后续数据要求一并交代。
欧盟就 nomlabofusp（重组融合蛋白，将人 frataxin 与 TAT 细胞穿透肽连接）用于治疗 Friedreich 共济失调的儿科研究计划作出同意决定，决定编号 EMEA-003022-PIP01-21，决定日期为 2025 年 7 月 10 日。该药拟以皮下给药方式使用，剂型为输注用溶液。
EMA 已对 SAB-142（抗胸腺细胞人多克隆免疫球蛋白 G）用于治疗 3 期 1 型糖尿病的儿科研究计划（PIP）作出同意决定，决定编号 EMA/PE/0000182592，决定日期为 2025 年 7 月 2 日。该药为静脉输注用溶液，所属治疗领域为免疫系统疾病，此次决定包含或不包含部分豁免及/或延期，尚未完成合规核查。
EMA 对 Bylvay（odevixibat sesquihydrate）已获批儿科研究计划（PIP）的修改申请作出决定，决定编号 EMA/PE/0000240317，决定日期为 10/07/2025。该 PIP 涉及胆道闭锁适应症，拟采用适龄口服液体制剂与硬胶囊两种剂型，经口服给药，未进行合规检查。
EMA 对 Fasenra（Benralizumab）用于嗜酸性肉芽肿性多血管炎的儿科研究计划（PIP）修改申请作出决定，决定类型为 PM，决定编号 EMA/PE/0000241178，决定日期 2025 年 7 月 10 日。该药为皮下注射用溶液，治疗领域为免疫系统疾病及呼吸-变态反应学，合规检查未完成。
EMA 对 Mounjaro（tirzepatide）已获批儿科研究计划（PIP）的修改申请作出决定，决定类型为 PM，决定日期 11/07/2025，PIP 编号 EMA/PE/0000245851。该 PIP 对应适应症为肥胖治疗，剂型为注射液，给药途径为皮下注射，合规检查未完成。
FDA 宣布向 Scholar Rock, Inc. 的罕见儿科疾病产品 ISEMBYLD（apitegromab-mstn）发放优先审评券，该产品于 2026 年 9 月 11 日获批。FDA 认定其符合《联邦食品、药品和化妆品法案》规定的优先审评券授予标准，并按要求发布授券通知。
一项中国非干预性观察性研究将纳入确诊 aHUS 的儿童和成人患者，按当地常规临床实践治疗。未接受含 eculizumab 支持治疗的患者自初次诊断起随访最多 12 个月；在诊断至 12 个月内启动 eculizumab 的患者自用药起再随访 12 个月。研究描述所有入组患者的分布、特征、结局与安全性。
一项观察性研究将在韩国 SMA 患者中评估 Nusinersen（Spinraza®）在常规医疗照护下的长期安全性，主要终点为研究期间发生不良事件和严重不良事件的人数。研究还考察药物对肌肉功能与活动能力的影响、入组后生存时间及需要呼吸辅助的人数，受试者每约 4 个月随访一次，最长参与 2 年。
Lancet 评论聚焦 RISE UP 试验中的 Mitapivat 作为镰状细胞病新疗法。镰状细胞病是全球最常见的血红蛋白病，影响超过 700 万人，尽管发病率和死亡率高，有效疾病修饰疗法的可及性仍有限。羟基脲和慢性输血可减少血管闭塞危象和卒中等急性并发症并改善血液学指标，但在部分地区的可及性和长期可行性受限。