EMA 附条件批准 Rezdiffra（resmetirom）用于 MASH 伴中度至晚期肝纤维化

正在评估的申请
CHMP 意见
欧盟委员会决定

概述

Rezdiffra 是一种药物，与饮食和体育锻炼联合用于治疗患有代谢功能障碍相关脂肪性肝炎 (MASH) 的成人。MASH（也称为 NASH，非酒精性脂肪性肝炎）是一种由肝脏脂肪堆积引起的疾病，会导致肝脏炎症和损伤。Rezdiffra 用于患有中度或显著肝脏瘢痕形成（2 期或 3 期纤维化）的成人。

Rezdiffra 的活性物质是 resmetirom。

Rezdiffra 只能凭处方获得。它有片剂形式，每天口服一次。

Rezdiffra 不应与吉非贝齐等强烈阻断 CYP2C8 作用的药物一起使用，CYP2C8 是一种帮助身体分解许多药物的肝酶，因为这可能会影响 Rezdiffra 的分解。如果 Rezdiffra 与 CYP2C8 的中度抑制剂（如氯吡格雷、地拉罗司和特立氟胺）一起使用，应降低其剂量。

有关使用 Rezdiffra 的更多信息，请参阅包装说明书或咨询您的医生或药剂师。

在 MASH 患者中，一种有助于分解脂肪的蛋白质，称为甲状腺激素受体 beta (THR-beta)，不能正常工作。Rezdiffra 的活性物质 resmetirom 通过附着并激活肝细胞中的 THR-beta 起作用。通过激活 THR-beta，resmetirom 增加脂肪分解；这减少了肝脏中储存的脂肪量，有助于减轻炎症和纤维化，并改善肝功能。

一项主要研究表明，Rezdiffra 可有效减轻 MASH 症状和肝纤维化。

这项主要研究涉及 917 名患有 MASH 和肝纤维化 F2 期（中度）或 F3 期（晚期）的成人，他们接受 Rezdiffra 或安慰剂（模拟治疗）12 个月。该研究考察了 MASH 症状消退（通过炎症和气球样变（肝细胞损伤）的改善或消失来衡量）且纤维化未恶化的患者比例。该研究还测量了患者纤维化的改善情况，且 MASH 症状未恶化。

12 个月后，根据剂量不同，接受 Rezdiffra 的患者中约有 26% 至 30% 实现了 MASH 消退且纤维化未恶化，而接受安慰剂的患者中这一比例为 10%。此外，接受 Rezdiffra 的患者中约有 27% 至 29% 肝纤维化改善且 MASH 未恶化，而接受安慰剂的患者中这一比例为 17%。

有关 Rezdiffra 的完整副作用和限制清单，请参阅包装说明书。

Rezdiffra 最常见的副作用（可能影响超过十分之一的人）包括腹泻和恶心（感觉不舒服）。腹泻通常发生在治疗开始时，为轻度至中度，平均在 2 至 3 周内消退。

瘙痒（发痒）可能影响多达十分之一的人。胆囊炎（胆囊炎症，通常由胆结石阻塞胆管引起）和荨麻疹（发痒的皮疹）可能影响多达千分之一的人。

在批准时，尚无针对MASH患者的授权治疗方法，该疾病若不治疗会伴随严重且危及生命的症状，包括肝硬化（肝脏严重且永久性的瘢痕化）。Rezdiffra已被证明可减轻该疾病的症状和纤维化，这些被视为有意义的健康获益。目前尚无数据表明这些获益能否减少晚期肝病和肝移植，或改善生存率。不过，将进一步提供长期数据以解答这些问题。在安全性方面，最常见的副作用是可接受的。

Rezdiffra已在欧盟获得有条件批准使用。这意味着它是基于比通常要求更不全面的数据获得批准的，因为它满足了未被满足的医疗需求。欧洲药品管理局认为，在等待进一步证据期间，提前获得该药物带来的获益大于使用它相关的任何风险。

该公司必须提供关于Rezdiffra的进一步数据。它必须提交两项正在进行的研究的进一步结果，这些研究在伴有中度至晚期肝纤维化的MASH患者中比较Rezdiffra与安慰剂。该机构将每年审查任何可获得的新信息。

医护人员和患者为安全有效使用Rezdiffra应遵循的建议和注意事项已纳入产品特性摘要和包装说明书。

与所有药物一样，Rezdiffra的使用数据受到持续监测。对Rezdiffra报告的可疑副作用会仔细评估，并采取任何必要措施以保护患者。

Rezdiffra于2025年8月18日获得在整个欧盟有效的有条件上市许可。

产品信息

影响产品信息的最新程序：R/0000326759

23/04/2026

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该药品的产品信息以所有欧盟官方语言提供。
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产品信息文件包含：

产品特性摘要（附件I）；
负责批放行的生产许可持有人（附件IIA）；
上市许可条件（附件IIB）；
标签（附件IIIA）；
包装说明书（附件IIIB）。

产品详情

药品名称

Rezdiffra

活性物质

resmetirom

国际非专利名称（INN）或通用名

resmetirom

治疗领域（MeSH）

非酒精性脂肪性肝病
肝硬化

解剖治疗化学（ATC）代码

A05

药物治疗组

胆汁和肝脏治疗

治疗适应症

Rezdiffra与饮食和运动联合，用于治疗伴有中度至晚期肝纤维化（纤维化分期F2至F3）的非肝硬化代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）成人患者。

EMA产品编号

EMEA/H/C/006220

额外监测

该药品处于额外监测之下，意味着它受到比其他药品更密集的监测。更多信息，请参见额外监测下的药品。

有条件批准

该药品获得了附条件上市许可。授予该许可出于公共卫生利益考虑，因为该药品满足了尚未满足的医疗需求，且立即获得的获益大于正常所需数据不够全面所带来的风险。更多信息，请参见附条件上市许可。

上市许可持有人

Madrigal Pharmaceuticals EU Limited

1 Castlewood Avenue
Rathmines
Dublin 6
D06 H685
IRELAND

意见通过

19/06/2025

上市许可签发

18/08/2025

修订

本页面最后更新于 26/10/2026