MK-7962（sotatercept）在中国肺动脉高压患者中的临床研究
一项在已接受稳定标准治疗的中国肺动脉高压（PAH）患者中开展的临床研究，评估在现有背景治疗基础上加用sotatercept（MK-7962）的安全性、耐受性及改善运动能力和身体状况的有效性。受试者将接受sotatercept作为附加治疗，研究期间监测其健康状况。
#罕见病
ClinicalTrials.govAI 评分4040 ClinicalTrials.govAI 评分2525 评估 rilzabrutinib 治疗成人 Graves 病疗效与安全性的研究
一项平行分组、2 臂 Phase 2 研究将评估 rilzabrutinib 两个剂量在 18 岁及以上 Graves 病患者（含或不含 Graves 眼病）中的疗效与安全性。治疗期最长 16 周，随访 4 周，访视最多 13 次。
ClinicalTrials.govAI 评分5858 zopapogene imadenovec 治疗儿童复发性呼吸道乳头状瘤病的临床试验
ClinicalTrials.gov 登记了一项评估 zopapogene imadenovec 治疗儿童复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）的研究，该病由 HPV 6 或 11 型引起，目前儿童尚无获批药物。
EMA What's NewAI 评分1212 EMA 发布 Sapropterin Dipharma（sapropterin）EPAR：用于 PKU 及 BH4 缺乏症，2022 年 2 月 16 日获批，第 9 版修订
Sapropterin Dipharma 是 sapropterin 的仿制药，与欧盟已批准的 Kuvan 生物等效，用于治疗 PKU 或 BH4 缺乏症成人和各年龄段儿童的高苯丙氨酸血症。该药于 2022 年 2 月 16 日获欧盟上市许可，最新产品信息修订日期为 2026 年 10 月 28 日。EMA 认为其质量与 Kuvan 可比，获益大于风险。
Federal Register · FDAAI 评分3030 FDA 授予 EMCITATE（Tiratricol）罕见儿科疾病产品优先审评券
FDA 就罕见儿科疾病产品 EMCITATE（Tiratricol）签发优先审评券。该券可用于加速后续药物申请的审评。
Journal of Clinical OncologyAI 评分4747 RINGSIDE II 期研究：Varegacestat 治疗硬纤维瘤的随机剂量探索试验
RINGSIDE II 期随机剂量探索试验评估 Varegacestat 治疗硬纤维瘤，结果发表于 Journal of Clinical Oncology。该研究为剂量寻找设计，具体疗效与安全性数据未在标题中披露。
Journal of Clinical OncologyAI 评分4242 Euro-EWING99 研究中 Ewing 肉瘤患者的长期分析
Euro-EWING99 研究对入组 Ewing 肉瘤患者进行了长期分析，结果发表于 Journal of Clinical Oncology。
Journal of Clinical OncologyAI 评分3838 罕见癌症罕见生物标志物小型试验后的临床实践变革
Journal of Clinical Oncology 刊文讨论罕见癌症伴罕见生物标志物的小型试验如何引发临床实践变革。文章聚焦此类小样本研究对治疗决策的影响，未涉及具体药物、样本量或疗效数值。
Journal of Clinical OncologyAI 评分2222 我们是否该把每种癌症都称为罕见癌症？
《Journal of Clinical Oncology》第44卷第30期（2026年10月）刊发文章，讨论是否应将每种癌症都界定为罕见癌症。文章聚焦“罕见癌症”这一定义边界问题，探讨按癌种还是按分子亚型划分罕见性的争议。
ClinicalTrials.govAI 评分2222 评估 Empasiprubart 在成人 CIDP 中疗效与安全性的研究
一项研究将评估 empasiprubart 在成人 CIDP 患者中的疗效与安全性。研究分两部分：A 部分患者随机接受 empasiprubart 或安慰剂治疗 24 周，随后 B 部分所有患者接受 empasiprubart 治疗 96 周。
ClinicalTrials.govAI 评分3838 Nerandomilast 在儿童和青少年间质性肺病中的耐受性、药代动力学及疗效研究（FIBRONEER-chILD）
一项开放标签研究正在评估 Nerandomilast 在 2 至 17 岁间质性肺病（ILD）儿童和青少年中的耐受性、体内处置及疗效。
ClinicalTrials.govAI 评分3030 评估 LP352 治疗 Dravet 综合征儿童及成人患者的 III 期安慰剂对照研究
一项双盲、随机、安慰剂对照、多中心 III 期研究（DEEp SEA）正在评估 LP352 治疗 Dravet 综合征儿童及成人患者癫痫发作的疗效、安全性和耐受性。研究分为筛选期、滴定期和维持期，随后进入减量期与随访期，受试者随机接受 LP352 或安慰剂，总研究时长约 24 个月。
MHRAAI 评分3838 MHRA 2026年10月安全通报：抗抑郁药自杀风险警示、IXCHIQ 基孔肯雅疫苗撤市与 CRRT 中棘白菌素用药提示
MHRA 2026年10月安全通报实施抗抑郁药新安全措施，在患者信息说明书中加入自杀念头与持续性性功能障碍风险的黑框警告，并新增患者卡与辅助安全说明书，PSSD 术语将纳入部分药品说明书。
EMA What's NewAI 评分4040 EMA 设立孤儿医疗器械专家小组支持流程
EMA 已设立自愿性流程，孤儿医疗器械制造商与公告机构可申请相关专家小组支持，覆盖所有类别器械且免费。该流程承接 2024 至 2026 年的试点项目，由 EMA 承担专家小组秘书处并协调申请。主要参与的是儿科与罕见病专家小组，可就孤儿状态认定及临床开发策略提供建议。
EMA What's NewAI 评分2222 EMA 就 emapalumab 治疗噬血细胞性淋巴组织细胞增生症的 PIP 修改申请作出决定
EMA 对 emapalumab 治疗噬血细胞性淋巴组织细胞增生症的已同意 PIP 修改申请作出决定，决定编号 EMA/PE/0000225490，决定日期 11/07/2025。该药为静脉输注用浓缩液，未进行合规检查。
EMA What's NewAI 评分2525 EMA 就 Voxzogo（vosoritide）儿科研究计划修改申请作出决定
EMA 对 Voxzogo（vosoritide）已获批儿科研究计划（PIP）的修改申请作出决定，决定编号 EMA/PE/0000235382，决定日期 11/07/2025。该 PIP 针对先天性、家族性及遗传性疾病领域，适应症为软骨发育不全，剂型为注射用粉末，皮下给药，未进行合规检查。
EMA What's NewAI 评分2222 EMA 就 Fasenra（Benralizumab）儿科研究计划修改申请作出决定
EMA 对 Fasenra（Benralizumab）用于治疗高嗜酸性粒细胞综合征的儿科研究计划（PIP）修改申请作出决定，决定类型为 PM，决定日期 11/07/2025，PIP 编号 EMA/PE/0000253868。该药拟用剂型为注射液及注射/输注用溶液，给药途径为皮下注射，治疗领域为血液及淋巴系统疾病。
EMA What's New精选AI 评分8282 EMA 附条件批准 Rezdiffra（resmetirom）用于 MASH 伴中度至晚期肝纤维化
EMA 于 2025 年 8 月 18 日对 Rezdiffra（resmetirom）作出附条件上市许可，用于联合饮食和运动治疗伴 F2 至 F3 肝纤维化的非肝硬化 MASH 成人患者。
推荐理由：EMA 对 Rezdiffra 的附条件批准说明，MASH 伴 F2-F3 纤维化患者此前无获批治疗，审评依据与后续数据要求一并交代。
EMA What's NewAI 评分2525 欧盟同意 nomlabofusp 治疗 Friedreich 共济失调的儿科研究计划
欧盟就 nomlabofusp（重组融合蛋白，将人 frataxin 与 TAT 细胞穿透肽连接）用于治疗 Friedreich 共济失调的儿科研究计划作出同意决定，决定编号 EMEA-003022-PIP01-21，决定日期为 2025 年 7 月 10 日。该药拟以皮下给药方式使用，剂型为输注用溶液。