嘉会国际医院成立国际细胞治疗中心，扩大 CAR-T 治疗全球可及性
嘉会国际医院成立嘉会国际细胞治疗中心，并在 10 月 23 日首届嘉会国际细胞治疗峰会上揭幕，峰会直播注册覆盖 14 个国家和地区。该院 JICC 曾于 2023 年 9 月治疗中国首例接受 axicabtagene ciloleucel（Axi-Cel）CAR-T 疗法的国际患者，一名新加坡原发纵隔大 B 细胞淋巴瘤女性，治疗后三年余无复发。
#细胞与基因治疗
PR Newswire HealthAI 评分4242 BioPharma DiveAI 评分6565 Ferring 拟以最高 14 亿美元收购 IVF 初创公司 Gameto
Ferring 已同意收购生育治疗初创公司 Gameto，交易总额最高 14 亿美元，包含与开发、监管和销售里程碑挂钩的付款，具体首付款未披露。
STAT NewsAI 评分5858 FDA 就个体化基因疗法加快审批路径发布指南草案
FDA 于周二发布指南草案，拟简化部分个体化基因疗法的审批流程。PKD Foundation 社区项目与教育副总裁 Paul Scribner 在当天的罕见病活动上称，这份草案相当于立下一面旗帜，表明这件事很重要。报道指出，基因疗法领域的进展让研究人员和公司相信，许多携带罕见突变的患者可能从这类个体化药物中获益。
PR Newswire HealthAI 评分1212 BioViva CEO Liz Parrish 出版《How I Became a GMO and Why You Will Too》，讲述基因治疗与人类长寿
BioViva Sciences USA Inc. 创始人兼 CEO Elizabeth "Liz" Parrish 发布新书《How I Became a GMO and Why You Will Too: A Manifesto for Human Longevity》。
PR Newswire HealthAI 评分1818 KROMATID 入选加州再生医学研究所（CIRM）产业资源合作计划
KROMATID 宣布被加州再生医学研究所（CIRM）选为产业资源合作计划（IRP）成员，将向 CIRM 资助的研究者和企业开放高分辨率单细胞基因组结构分析及科学专业支持。其平台可直接在单细胞层面观察基因组结构，用于检测结构变异、染色体异常、拷贝数变化、转基因整合与基因组不稳定。
ClinicalTrials.govAI 评分2020 Azer-cel 在 B 细胞介导自身免疫性疾病中的安全性与临床活性研究
一项研究旨在确定 Azercabtagene zapreleucel（azer-cel）在 B 细胞介导自身免疫性疾病受试者中的推荐 II 期剂量（RP2D），同时评估其安全性与临床活性。
Endpoints NewsAI 评分7070 Artiva 因自体免疫细胞疗法试验两例患者死亡宣布停运并裁员
细胞治疗生物技术公司 Artiva Biotherapeutics 周二上午宣布将实际停止运营，并裁减几乎所有员工，此前其自体免疫细胞疗法试验中出现两例患者死亡。原文正文需注册后才能阅读，未披露更多试验细节。
STAT NewsAI 评分3838 海洋细菌中发现可杀灭食脑阿米巴的候选化合物
研究人员从一种海洋细菌中分离出化合物，能比现有疗法更快杀灭多株福氏耐格里阿米巴（N. Fowleri）。该寄生虫引发的感染难以治疗且几乎总是致命，但这一发现距离转化为药物仍有大量工作，研究者的下一步是继续深入研究。
PR Newswire HealthAI 评分4242 Orphan Therapeutics Accelerator 从 UCL Ventures 与 CMRI 引进 OTCD 基因疗法 OTXL-101
Orphan Therapeutics Accelerator（OTXL）与 UCL Ventures 及 Children's Medical Research Institute（CMRI）达成协议，引进用于鸟氨酸氨甲酰转移酶缺乏症（OTCD）的在研基因疗法 OTXL-101，这是该非营利生物技术公司的首个管线项目。
PR Newswire HealthAI 评分3838 Atrium Therapeutics 启动 Corventis 试验，首例 PRKAG2 综合征患者接受 ATR 1072 给药
Atrium Therapeutics 在 Phase 1/2 Corventis 试验中完成首例患者给药，评估 ATR 1072 治疗 PRKAG2 综合征，计划入组约 37 例，预计 2027 年下半年公布初步概念验证数据。
PR Newswire HealthAI 评分4040 CREATE Medicines 将在 APLAR 2026 举办会前研讨会并展示体内 CAR-T 治疗自身免疫病数据
CREATE Medicines 将于 10 月 29 日在首尔 APLAR 2026 举办会前行业研讨会，并于 10 月 31 日口头报告其体内 CAR-T 候选药 CRT-402 的临床前数据，显示低剂量即可清除小鼠和非人灵长类淋巴结、脾脏和骨髓中的 B 细胞。
STAT NewsAI 评分4040 宾夕法尼亚州荷兰乡村等不及生物制药公司，自建药企
宾夕法尼亚州兰开斯特的荷兰乡村地区因长期等待生物制药公司无果，决定自建药企。研究人员Kevin Strauss用携带新基因的病毒治疗了患枫糖尿症（MSUD）的小牛Petunia，证明MSUD基因疗法可行，但迄今无一名患者接受该治疗，临床试验亦未开展。
STAT NewsAI 评分6262 观点：癌症疫苗已经到来，如何让患者用得上
在 ESMO 年会上，一项 III 期研究显示癌症疫苗 intismeran autogene 相比单用 pembrolizumab（Keytruda）将复发或死亡风险降低 42%，这是首个在肿瘤领域达到 III 期终点的新抗原 mRNA 疗法。
Nature BiotechnologyAI 评分2929 培养平台影响人肺类器官标志物表达与形态
研究比较动物源、无动物源与无支架三种培养体系在基底外翻、顶端外翻及近端分化条件下对人肺类器官的影响。AD与AF基质产生更小更均一的类器官，SF培养物显著更大；近端分化诱导ACE2与TMPRSS2表达，ACE2在SF类器官中强烈上调，TMPRSS2在各平台均升高。
PR Newswire HealthAI 评分4747 GrOwnValve 自体组织个性化心脏瓣膜首次人体研究达到主要安全终点
GrOwnValve 在德国心脏中心开展的 GECT-DZHK28 首次人体研究中，首批 5 例患者全部完成 6 个月随访，未出现研究主要安全终点定义的假体相关重大并发症。该技术用患者自身心包组织制造个性化瓣膜，经微创经导管植入，研究计划入组 7 例，长期随访仍在进行。
PR Newswire HealthAI 评分2222 Made Scientific 与 CARR Biosystems 达成合作，推进可规模化 MSC 与异体细胞疗法生产
Made Scientific 与 CARR Biosystems 达成合作，将在其新泽西州 Princeton 和宾夕法尼亚州 East Norriton 工厂部署多套 UniFuge 一次性离心系统，用于 MSC 与饲养细胞的 3D 大规模生产。
PR Newswire HealthAI 评分1818 Northwest Biotherapeutics 扩大技术团队，推进 DCVax 产能扩张与脑癌以外临床试验准备
Northwest Biotherapeutics 扩大美国技术团队，新增 QA 与法规事务经理、信息技术总监及投资者关系经理，同时裁撤非优先岗位，美国人数净增而运营成本维持原有区间。公司优先推进美国产能重启以补充英国产能，并为脑癌以外临床试验做准备。其 DCVax-L 治疗胶质母细胞瘤的 331 例 III 期试验已完成，MAA 正在英国审评中。
STAT NewsAI 评分5656 BMS CAR-T自身免疫试验一例患者死亡，Roche肺癌药divarasib后期研究优于竞品
Bristol Myers Squibb报告其研究性CAR-T疗法在多发性硬化症Phase 1试验中一例患者死亡，该患者在接受CAR-T前已出现运动症状并接受强效免疫抑制剂治疗，后发生脓毒性肺炎死亡，BMS称既往并发症使根因判断复杂化。Roche的实验性药物divarasib在晚期非小细胞肺癌研究中，使患者生存期比Amgen和BMS两款同类药物长约六个月，该药针对KRAS G12C突变。
Nature BiotechnologyAI 评分88 Nature Communications 发表作者更正：LHON 小鼠模型体内线粒体碱基编辑研究更正显微注射浓度笔误
Nature Communications 对一项 LHON 小鼠模型体内线粒体碱基编辑研究发布作者更正，将 Methods 显微注射部分中 DddA11 或 Hifi-DdCBE mRNA 的浓度由“25 ng/μl”更正为“250 ng/μl”。该错误已在文章 HTML 与 PDF 版本中修正。
Nature BiotechnologyAI 评分3030 产前治疗的生物工程策略
Nature Biotechnology 刊文综述产前治疗的生物工程策略，梳理从胎儿外科手术到宫内酶替代治疗的发展脉络。文章引用脊髓脊膜膨出宫内修复随机试验、婴儿型 Pompe 病宫内酶替代治疗等临床证据，并讨论先天性膈疝气管封堵、下尿路梗阻分流等胎儿干预手段的疗效与器械问题。