EMA 旗下 CHMP 建议批准 Rasonque（daraxonrasib）用于转移性胰腺癌

EMA的人用药品委员会（CHMP）已建议在欧盟授予Rasonque（daraxonrasib）上市许可，该药是一种口服治疗药物，用于已接受过至少一种既往治疗的转移性胰腺腺癌（已扩散的胰腺癌）成人患者。

对于既往治疗后疾病仍进展的转移性胰腺腺癌患者，治疗选择有限且预后较差。鉴于该疾病的严重性、标准治疗化疗的疗效有限且毒性显著，这些患者需要更好的治疗选择。

EMA的这一建议是在对Rasonque数据进行分阶段审评后作出的，该药在EMA的抗癌药物探路者项目中被确定为可能满足这一未被满足医疗需求的高优先级药物。

分阶段审评使CHMP能够在完整申请预计提交前数月就开始评估。在2026年7月初启动的审评过程中，CHMP在公司提交数据时即分阶段评估了这些数据（质量、非临床和临床数据）。这一方法将评估时间缩短至不到150天，同时保持了质量、安全性和有效性标准。相比之下，标准评估最长可能需要210个活跃日，通常总共耗时约一年，其中包括公司答复问题的时间。

从Rasonque分阶段审评中汲取的经验教训将有助于在欧盟新药品立法下实施和加强分阶段审评的使用。在此背景下，分阶段审评被设想为一种工具，可对药品进行更灵活、更精简的评估，最终使患者更早获得有前景的治疗。

Rasonque的活性物质daraxonrasib是一种RAS抑制剂。RAS蛋白参与细胞生长和存活。在胰腺腺癌中，RAS基因突变导致这些蛋白永久处于开启状态，从而引起癌细胞不受控制地生长。Daraxonrasib的作用机制是与一种名为亲环素A的蛋白结合，形成一种复合物附着于RAS蛋白，阻断其活性。这会杀死癌细胞并减缓癌症生长。

Rasonque在一项开放标签、3期、多国研究中进行了研究，该研究涉及500名转移性胰腺腺癌患者，其疾病在既往全身（全身性）治疗后出现进展。在这些患者中，92%具有确诊的RAS G12突变，其中包括与该疾病相关的最常见RAS突变。接受Rasonque治疗的患者中位生存期为12.4个月，而接受化疗的患者为6.7个月。此外，Rasonque组患者无疾病进展的中位生存时间为7.2个月，化疗组为3.6个月（数据截止日期见注3）。Rasonque报告的最常见副作用为腹泻、皮疹、口腔炎（口腔黏膜炎症）、恶心和呕吐。

CHMP通过的这项意见是Rasonque迈向患者可及道路上的中间步骤。该意见现将提交至欧盟委员会，后者将加快对Rasonque在欧盟范围内上市许可的决定。一旦获得上市许可，有关价格和报销的决定将在各成员国层面进行，并会考虑该药品在该国国家卫生体系背景下的潜在作用或用途。

展望未来，EMA经与CHMP达成一致，将在该方法可行且预计能加快评估时，考虑对处于研发中的其他药品采用分阶段审评。这将根据具体情况逐案决定，依据是该药品是否可能满足未满足的医疗需求，以及从公共卫生角度、特别是就治疗创新而言是否预计具有重大意义。

备注

Rasonque（daraxonrasib）的申请人为Revolution Medicines。
Daraxonrasib于2026年4月20日被指定为治疗胰腺癌的孤儿药。
总生存期分析基于截至2026年6月15日收集的数据；无进展生存期分析基于截至2026年2月10日收集的数据。
Daraxonrasib属于欧盟卫生技术评估条例的适用范围。联合临床评估独立于EMA对上市许可申请的审评，由欧盟委员会内的HTA秘书处协调。